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1.- ¿En qué consiste el proyecto de investigación que usted coordina y cuales son sus características particulares?

En el proyecto EUROFANCOLEN (Gene Therapy Trial of Fanconi anemia patients with a new Orphan Drug) vamos a desarrollar un ensayo clínico de terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi. Ésta es una enfermedad genética poco frecuente, caracterizada por el desarrollo de anemia aplásica y un elevado riesgo de padecer cáncer, principalmente hematológico. Puesto que no todos los pacientes tienen un donante de médula ósea adecuado, nos proponemos que tales pacientes puedan recibir un tratamiento basado en la corrección del defecto genético de sus propias células de la médula ósea. Por ello, en el ensayo clínico a realizar se pretende evaluar la seguridad y obtener las primeras evidencias de eficacia terapéutica de esta novedosa aproximación de terapia génica.

2.- ¿Qué instituciones nacionales e internacionales participan en el mismo?

El Proyecto está coordinado por el CIEMAT, bajo mi supervisión, y en él participan un total de 11 centros de 4 países europeos. Los investigadores participantes son: Dra. Marina Cavazzana-Calvo del Necker Hospital (París); Dra. Anne Galy de Généthon (Herví) y Dr. Jean Soulier del Hôpital Universitaire Saint-Louis y Université Paris (París) de Francia; Dr. Adrian Thrasher del University College London Institute of Child Health y del Great Ormond Street Hospital (Londres) del Reino Unido; Dr. Manfred Schmidt del German Cancer Research Center (Heidelberg) de Alemania; España está representada por los Drs. Julián Sevilla y Luis Madero del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid); Dra. Cristina Díaz de Heredia y José Sánchez de Toledo del Hospital Vall d'Hebrón (Barcelona) y Dr. Jordi Surrallés de la Universidad Autónoma de Barcelona / CIBERER (Barcelona).

Participan, asimismo, dos pymes: GATC Biotech AG, empresa alemana especializada en secuenciación, que evaluará los riesgos de una mutagénesis insercional y Genosafe , una empresa francesa que verificará la ausencia de virus replicativo en el núcleo de las células. Para la diseminación de los resultados y el análisis de la propiedad industrial se cuenta con la empresa IDETRA.

3.- La participación en el Programa Marco es una excelente oportunidad tanto por la financiación que concede, como por establecer colaboraciones de ámbito internacional, hacer frente a problemas científicos e industriales complejos y aumentar el prestigio de las organizaciones ¿Que valor añadido ha obtenido coordinando este proyecto? ¿Cómo valora las ventajas de estos proyectos en cooperación frente a los realizados de forma independiente por el grupo?

Nuestro grupo viene participando ininterrumpidamente en los Programas Europeos de investigación desde el 3er Programa Marco hasta el 7º, en el que nos encontramos actualmente. Gracias a ello nuestra colaboración con grupos muy cualificados del extranjero ha sido muy fructífera, lo que nos ha permitido obtener subvenciones muy competitivas, tanto de la Comunidad de Madrid, como nacionales y del resto de la Unión Europea.

Sin restar importancia a la dotación económica necesaria para el desarrollo de nuestros proyectos, desde mi punto de vista lo más relevante de estos proyectos europeos es la oportunidad que ofrecen para mantener la competitividad en un campo tan dinámico como es el de la biotecnología aplicada a la biomedicina. Así, el proyecto que ahora ha sido aprobado y que tengo la responsabilidad de coordinar, surgió del conocimiento de la mayor parte de los equipos investigadores en otros Consorcios Europeos, que en este caso estaban dirigidos al desarrollo de vectores de terapia génica más eficaces y seguros.

4.- ¿Qué incidencia tendrá este proyecto en su grupo de investigación?

Gracias al apoyo de diferentes ayudas nacionales y por supuesto de este Proyecto EUROFANCOLEN, vamos a tener ocasión de desarrollar por primera vez un ensayo clínico basado en dos aspectos esenciales: nuestra propia investigación preclínica y la de otros grupos colaboradores en el campo de la terapia génica, y la investigación clínica llevada a cabo por nuestros colegas de los grupos hospitalarios que participan en el Consorcio.

Hace años resultaba impensable para un grupo como el nuestro contemplar que nuestros estudios experimentales pudieran ayudar a la creación de un Consorcio tan competente como éste que se ha creado para abordar por primera vez un ensayo clínico de terapia génica con un nuevo vector lentiviral que ya ha sido designado por la Comisión Europea como un nuevo Medicamento Huérfano.

5 .-¿Qué impacto puede tener este proyecto a corto plazo, en que sectores se podrá aplicar y qué beneficios reportará a la sociedad?

Nuestro objetivo es el de aportar evidencias de seguridad y de beneficio clínico en un total de diez pacientes con anemia de Fanconi. Posiblemente ello permitirá atraer el interés de las empresas farmacéuticas y biotecnológicas para continuar los estudios clínicos en un número mayor de pacientes. En este sentido, merece la pena destacar que grandes empresas farmacéuticas ya han comenzado a realizar inversiones muy significativas en el campo de la terapia génica. Una muy buena oportunidad para observar el estado actual de desarrollo de la terapia génica y celular lo tendremos próximamente en Madrid, pues hemos asumido la responsabilidad de organizar los días 25-28 de octubre un Congreso mixto de las Sociedades Europea y Española de Terapia Génica y Celular, así como también un Simposio de un Consorcio Transatlántico sobre Células Madre (setgyc). El impacto de nuestro Proyecto y el de muchos otros colegas que también trabajan en el campo de la terapia génica y celular se verá extraordinariamente bien reflejado en este Congreso.

6.- Desde su perspectiva como investigador de un centro público de investigación, ¿qué medidas habría que implementar para que la participación en proyectos europeos de I+D fuese mayor y quiénes son los más idóneos para ofrecerlas?

Obviamente, en estos tiempos de crisis la apertura de posibilidades de trabajo para jóvenes investigadores y la consolidación de puestos de trabajo para investigadores con una buena trayectoria científica es esencial. Por otra parte, es evidente que a pesar de muchos intentos, la gestión asociada a los proyectos de investigación no sólo no disminuye, sino que progresivamente aumenta, y éste es el caso también de los proyectos europeos. La formación de buenos gestores con conocimiento de todos los recursos de la gestión de la investigación sería también muy bienvenida por toda la comunidad científica.