Existe algo así como una “leyenda urbana” que da por hecho que el sistema de aprobación de nuevos fármacos, especialmente los destinados a combatir el cáncer, es mucho más eficiente y rápida en Europa que en Estados Unidos. La creencia está extendida sobre todo entre profesionales del mundo de la salud, como médicos y gestores sanitarios. Pero la industria lleva años con dudas. A tenor de lo publicado en la revista Health Affairs, considerada una referencia internacional, las dudas son más que fundadas. En un estudio que abarca desde 2003 hasta 2010 en el que se evaluaron un total de 35 fármacos aprobados a ambos lados del Atlántico, 23 llegaron antes a los pacientes estadounidenses que a los europeos. El retraso de media ronda los seis meses.
Los datos, recogidos por el equipo liderado por Ellen Sigal, fundadora de la organización sin ánimo de lucro “Friends of Cancer Research” y miembro del consejo asesor del National Cancer Institute norteamericano, ponen también de manifiesto discrepancias importantes en los criterios que siguen la FDA y la EMA, las agencias del medicamento de Estados Unidos y Europa, en la aprobación de fármacos. Estas diferencias han llevado a que en el periodo considerado la FDA ha dado luz verde a nueve fármacos que no han sido aprobados en Europa. Y lo mismo, pero a la inversa, para tres fármacos que han llegado al mercado en Europa y no en Estados Unidos.
Aunque los autores del estudio no entran a valorar el por qué de las discrepancias, el alto porcentaje con respecto a los fármacos aprobados a uno y otro lado del Atlántico sugieren, cuanto menos, importantes diferencias metodológicas, de objetivos o incluso de criterios de seguridad y toxicidad. ¿Significa eso que el sistema estadounidense es más laxo o menos riguroso?
De nuevo, en la respuesta afloran visiones diferenciadas, aunque todas relacionadas con el potencial beneficio para el paciente y el papel de la industria farmacéutica que invierte en el desarrollo de nuevas moléculas activas en la lucha contra el cáncer. El origen de la discrepancia, en cualquier caso, parece relacionado con dos factores determinantes. De un lado, el empuje que está teniendo en estos últimos años la llamada investigación racional de fármacos, centrada sobre todo en identificar dianas terapéuticas contra las que se buscan soluciones lo más específicas posible aunque la respuesta al fármaco derivado sea porcentualmente baja. De otro lado, la existencia de normativas distintas poco adecuadas a las tendencias en investigación oncológica y que priman la seguridad del paciente frente a una respuesta poco significativa en las estadísticas. Este último mecanismo, imperante en Europa, se traduce en retrasos en forma de pruebas adicionales y un papeleo mucho más estricto.
Dar con el punto de equilibrio no es fácil en absoluto. ¿Debe aprobarse un fármaco para el que sólo se ha constatado un 10% de respuesta, aunque en ese porcentaje se incluyan remisiones completas de un tumor? Hace apenas diez años, o incluso menos, la respuesta hubiera sido claramente negativa. Aprobarlo significaría, por aquel entonces, que la puerta a la prescripción del fármaco se hubiera abierto a un número de personas mucho más extenso del que implica ese 10%, con lo que se estaría administrando a pacientes a los que no produciría beneficio clínico alguno. Darle luz verde en esas condiciones implicaría que el oncólogo clínico solo podía justificar su prescripción con una corazonada. Para la empresa promotora, en cambio, significaría recuperar la inversión, mientras que la administración sanitaria se veía obligada a tomar decisiones casi militares: sacrificar a unos pocos por las dudas que generaba el fármaco.
¿Qué es lo que ha cambiado? En esencia, dos cosas. Por una parte, en la actualidad es posible vincular el perfil genético de un paciente con la respuesta a un medicamento determinado. Esta opción, que abre la puerta a terapias personalizadas, es la que enfatiza el valor de ese 10%, que ahora pasa a ser extraordinariamente relevante. La otra es la emergente pujanza de la llamada investigación traslacional, que combina el conocimiento de la ciencia básica con la experiencia clínica y la I+D farmacéutica. De la mano de esta fórmula colaborativa se están redefiniendo prescripciones, se están combinando fármacos y se están llevando a la cama del paciente soluciones antes impensables. A todo ello hay que sumar todavía el diseño de moléculas “racionales”. El esfuerzo de las farmacéuticas en esta línea de investigación, inaugurada con el célebre Gleevec, está añadiendo compuestos cada vez más específicos pero con respuestas limitadas estadísticamente.
El cambio de estrategia científica vivido en estos últimos años está llevando a nuevos paradigmas en oncología, el principal de los cuales es un tratamiento personalizado basado en la suma de perfil genético, moléculas activas para un determinado mecanismo biológico y la constatación de beneficios potenciales debido a la combinación de varios de ellos.
Frente a estos cambios, la administración sanitaria, pero también la industria farmacéutica, está respondiendo a posteriori. Para la primera, obligándola a revisar sus protocolos para incorporar los resultados de la ciencia y la I+D, mientras que para la segunda forzándola en algunos casos a compartir información con sus competidores.
En esencia, esas serían las razones principales que explican cómo es posible que un fármaco sea aprobado por la FDA en un lapso que oscila de cuatro a seis meses, mientras que en Europa puede llegar a superar el año y las diferencias de criterio en la aprobación. Simplemente, Estados Unidos ha tomado la delantera, algo de lo que se beneficia la industria pero también los pacientes aquejados de determinadas formas de cáncer. No es de extrañar, pues, que tanto los investigadores de ambos lados del Atlántico como la industria lleven al menos tres años reclamando una armonización normativa y, al mismo tiempo, exijan a las farmacéuticas una mayor colaboración. |
