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La terapia génica permite curar fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos

Investigadores de las universidades de California y de Iowa en Estados Unidos han conseguido por primera vez curar la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos en cultivo a través de una terapia génica.

FUENTE | Público 17/02/2009
 
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Los científicos, que publican su trabajo esta semana en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), han conseguido que un virus benigno alcance el tejido pulmonar portando la versión sana del gen que produce la enfermedad.

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las membranas mucosas del organismo, en particular a los pulmones, dando lugar a dificultades en la respiración y provocando la muerte antes de los 40 años por fallo pulmonar u orgánico. Los investigadores probarán en sus próximos trabajos la terapia en un modelo de cerdo de fibrosis quística desarrollado el año pasado por la Universidad de Iowa.

El problema principal en la fibrosis quística es una mutación en el gen CFTR que da lugar a un canal iónico de cloruro defectuoso en las células del organismo. A su vez esto crea un desequilibrio iónico del cloruro en la célula, lo que interfiere con el transporte de agua dentro y fuera de la célula. En los pulmones, esto produce que la mucosidad que cubre la superficie pulmonar se vuelva gruesa y pegajosa. La respiración se vuelve difícil si no se suelta la mucosidad, a menudo mediante fuertes golpes en el pecho, y tosiendo. Las infecciones respiratorias son comunes y a menudo fallan los pulmones. El defecto del canal iónico también afecta a la digestión, conduciendo a deficiencias nutricionales.

Según explica David Schaffer, de la Universidad de California en Berkeley y coautor del estudio, intentos previos de administrar un gen CFTR normal a las células pulmonares a través de un virus no funcionaron porque el sistema inmune eliminaba el virus antes de que pudiera dejar su carga terapéutica o porque no era eficaz administrando el gen a las células.

La técnica de los investigadores forzó al virus adeno-asociado (VAA), que suele ser benigno y que infecta a más del 90 por ciento de las personas sin causar efectos secundarios, a una sucesiva evolución para aumentar su capacidad de infección varios cientos de veces. "En tejido pulmonar humano, el virus restableció por completo las propiedades de transporte del ión de cloruro de las células después de administrar la copia correcta del gen CFTR para reemplazar la copia mutada del gen que está presente en los pacientes de fibrosis quística", explica Schaffer.

Durante la evolución del virus se produjeron dos cambios claves que dieron lugar al éxito de la terapia. Gracias a una mutación en la superficie del virus modificado, éste se podía unir a diferentes receptores o a un receptor más abundante en la superficie celular. Además otra mutación permitía al virus atravesar la membrana celular y alcanzar el interior de las células.

"Ninguno de estos cambios por separado eran suficientes, tenía que ser la combinación de ambos lo que diera lugar a las mejoras conseguidas. Si hubiéramos decidido utilizar un diseño racional no hubiéramos descubierto esto, así que dejamos a la evolución que descubriera la respuesta", concluye Schaffer.



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12 comentarios



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   Modesto Ramirez Vazquez | 20/06/2012   Tlalnepantla Edo. Mèxico, Mèxico
 
Padesco la Fibrosis Quistica, y estoy luchando, con resultados alagadores, sencillos y muy interesantes, estube en tratamiento con miflonide, Ombrize, calcort, teolong,  productos muy caros y nada de resultados, me retire de este tratamiento.
soy aficionado a desarrollar productos naturistas y a mi producto le llamo kandidiasis este se aplica en las fosas nasales y  desde el primer dia puede notar la diferencia de mejoria,  e indudablemente que este es un tratamiento largo, y que debemos atacar la candida con bicarbonato de sodio y ajo para reañmente asegurar avances rapidos, y hacer ejercicio deporte en la medida que te lo permita.
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   silvia | 12/06/2012   caracas, venezuela
 
me encantaria que fuese cierto y accesible para todos los enfermos
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   Daniel | 16/01/2012
 
Amigos soy un enfermo más de esta enfermedad y esta noticia no significa que halla cura sino tan solo un avance muy grande y una posible cura en el futuro
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   claudia campos | 09/12/2011   santiago, chile
 
Hola tengo una hija con fq de 22 años fue trasplantada de pulmon a los 13 y habia estado muy bien ahora se a complicado nos interesaria saber de la terapia genetica no por su pulmon tambien por su pancrea y otras .
Espero noticias .
Claudia campos
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   damian | 16/06/2011   Bs As, Argentina
 
Mi hermana padece la enfermedad desde los 6 meses de vida ahora tiene 10, quisiera que ella realice la teparia genica, por favor si me pueden decir donde tengo que llevarla o donde tengo que llamar, por favor les agradesco mucho
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   LILIANA AYALA | 26/03/2011   CUIDAD GUATEMALA, GUATEMALA
 
Quisiera saber  sobre la terapia ya que tengo un niño 11 que padece desde los 8 meses, agradeceria toda la informacion.
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   luis manuel jimenez quijada | 10/12/2010   hermosillo, mexico
 
estoy muy pero muy interesado y emocionado y quiero la forma de como puedo obtener esta terapia genica o toda lainformacion detallada asi como los telefonos a donde comunicarme o correo.
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   luis manuel jimenez quijada | 09/12/2010   hermosillo,sonora
 
ME INTERESA MUCHO SABER TODO SOBRE ESTA FORMA DE CURAR YA QUE DESDE QUE NACI HACE 38 AÑOS TENGO FIBROSIS QUISTICA PULMONAR.COMO PUEO OBTENER LA FORMA DE CURARME.GRAN PARTE DE MI VIDA ME LA HE PASADO EN HOSPITALES AUNQUE GRACIAS A DIOS Y A UNA DISCIPLINA CONSTANTE ESTOY MUY BIEN PERO DEBO TENER LOS CUIDADOS NECESARIOS ASI COMO ESTAR TOMANDO CONSTANTEMENTE MIS MEDICAMENTOS.
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   MISAEL QUIJANO | 02/12/2010   guadalajara, mexico
 
ESTOY REALMENTE INTERESADO EN SABER TODO AL RESPECTO DE FQ TENGO UNA HIJA CON ESTE PADECIMIENTO EN REALIDAD QUISIERA SABER AL RESPECTO LA INFORMACION A DETALLE LE AGRADECERE DE ANTEMANO ESTAMOS EN CONTACTO
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   Magdalena Muñoz Ledo | 03/07/2010   Guanajuato, México
 
Tengo una niña de 3 años que ya ha presentado crisis pulmonar, me interesa mucho la terapia génica, a dónde me puedo comunicar? muchas gracias por la información
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   mendez eulalia | 22/03/2010   posadas, argentina
 
tengo una niña con fqp y tiene 15 años tiene 6 virus en su pulmon y quisiera saber como hago para contactarme con alguien que me indique donde la puedo llevar por la cura genica espero su respuesta muy pronto
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   jaqueline chavarro | 17/09/2009   Atlanta, EEUU
 
tengo un niño de 11 años con fibrosis quistica, como hago para tener acceso a esta terapia genetica. Gracias por la informacion
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