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Cooperación para solventar los problemas en el desarrollo de medicamentos huérfanos

Hace un año, un grupo de investigadores, médicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) se reunieron en la sede de la EMA en Londres para discutir sobre los avances en el desarrollo y autorización de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad rara para la que se están desarrollando varios medicamentos huérfanos.


FUENTE | Society of Spanish Researchers in the United Kingdom
09/09/2016
 
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Esta no era la primera vez que estos grupos implicados se reunían para hablar y gran parte del encuentro se centró en los avances desde que se comenzó a plantear el reto de desarrollar terapias para esta enfermedad. Los avances para tratar la DMD se siguen con atención desde muchas otras enfermedades raras, que podrían seguir una trayectoria similar en los próximos años. Por ello, varios de los participantes en esa reunión han escrito un artículo que se publicó en julio en Lancet Neurology, con un resumen de su experiencia, que se puede resumir en varios puntos:

  • Que el desarrollo de estos nuevos tratamientos requiere un diálogo constructivo entre pacientes, investigadores, médicos, industria y agencias regulatorias.
  • Que en enfermedades raras es vital la implementación de estándares en el tratamiento, particularmente para ensayos multicéntricos.
  • Que las medidas de eficacia funcionales utilizadas para evaluar los ensayos clínicos han de ser consensuadas con pacientes y agencias regulatorias.
  • Que la existencia de datos fiables de historia natural de la enfermedad y medidas de eficacia es crucial para la planificación de ensayos clínicos y que, idealmente, estos datos deberían recogerse antes o en paralelo a estos ensayos.
La publicación hace un llamamiento al diálogo temprano entre los distintos grupos en este proceso. Esta colaboración ha sido habitual en el ámbito de la DMD en los últimos años y prueba de ello está en la lista de autores de este artículo.
Cooperación para solventar los problemas en el desarrollo de medicamentos huérfanos


La Dra. Arechavala-Gomeza, miembro fundadora de la Society of Spanish Researchers in the United Kingdom (SRUK/CERU) y jefa del grupo de Enfermedades Neuromusculares del Instituto de Investigación Sanitaria BioCruces (Bizkaia), es una de las autoras de esta publicación y destaca que "en la búsqueda de terapias para enfermedades raras no puede haber otro camino que la colaboración y en un vistazo a la lista de autores de este artículo se puede ver cómo ese es el camino que se está siguiendo en las enfermedades neuromusculares: en esa lista hay padres de pacientes, investigadores básicos, clínicos, representantes de la industria farmacéutica y de las agencias reguladoras de medicamentos. Aunque a veces se represente a muchos de estos grupos como adversarios, lo cierto es que se trabaja en un objetivo común".





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1 comentario



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   Jorge hernandez | 16/09/2016   Caracas, Venezuela
 
Los felicito yo creia que nadie estaba trabajando para conseguir algun tratamiento para esta rara enfermedad la cual la padece mi hijo de 18 años, todos los dias le ruego a Dios que se encuentre un tratamiento, no solo, por el sino para las demas personas que sufren  esta enfermedad, yo haria cualquier cosa por ver la mejoria de mi hijo, se lo pido a Dios todos los dias, estare pendiente de las noticias por cualquier avance al respecto, bendiciones para ustedes y que Dios los ilumine para poder conseguir una solucion para todas las personas que sufre esta enfermedad, gracias de corazon
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