Genetrix SL es una empresa biotecnológica que desarrolla métodos de diagnóstico y productos terapéuticos de origen humano y que presta a su vez una serie de servicios basados en el uso de las tecnologías propias.

Genetrix surge como un "spin-off" del Departamento de Inmunología y Oncología (DIO) del Centro Nacional de Biotecnología (CNB) perteneciente al Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en Noviembre de 2000 y se pone en funcionamiento durante la segunda mitad del año 2001. Por lo tanto, el origen tanto de su tecnología como de sus productos se encuentra en el trabajo de investigación consolidado, durante más de diez años, por investigadores del mencionado Departamento.

Concretamente, la compañía basa el desarrollo de sus plataformas tecnológicas en el trabajo, por una parte, de los Profesores Carlos Martínez-Alonso y Melchor Álvarez de Mon en el área de desarrollo de anticuerpos monoclonales como herramientas diagnósticas y terapéuticas en procesos inmunológicos tanto de tipo inflamatorio como infeccioso y, por otra parte, en la investigación llevada a cabo por el Doctor Antonio Bernad Miana en el área de Terapia Celular e ingeniería de tejidos a partir de células madre adultas para tratamiento de enfermedades degenerativas tisulares.

Junto con el equipo fundador científico, la empresa cuenta desde su origen con un grupo de profesionales con amplia experiencia en el mundo de la gestión empresarial. Destacan principalmente por su experiencia y responsabilidades previas en este sentido la Doctora Cristina Garmendia, bióloga, master en dirección de empresas, durante diez años directora financiera del Grupo Amasúa y actualmente presidenta y consejera delegada de la compañía; y los Consejeros de la compañía Don Álvaro Echaniz, economista y director general de Ferrovial Inmobiliaria, y Don Gonzalo Rodríguez-Fraile, abogado, master en dirección de empresas y presidente de la sociedad inversora suizo-norteamericana Grupo PRS.

Los diferentes productos y servicios de Genetrix se fundamentan en una serie de tecnologías que se posicionan en dos grandes áreas de negocio estratégicas:

• Terapia Molecular
• Terapia Celular

Genetrix dedica sus recursos al desarrollo interno de I+D intensiva enfocada a la obtención de nuevos principios activos y terapias. Su estrategia contempla la co-financiación de grupos de investigación básica asociados a dichos proyectos y la inversión en otras iniciativas empresariales con sinergias directas.

Para alcanzar sus objetivos estratégicos, la principal fuente de financiación de Genetrix procede inversores privados a través de rondas de ampliaciones de capital, pero también cabe destacar la financiación de origen público como es el caso de la subvención que ofrece a pequeñas y medianas empresas la Dirección General de Universidades e Investigación de la Consejería de Educación de la Comunidad de Madrid para la realización de proyectos de investigación y desarrollo tecnológico.

Concretamente, el proyecto presentado en la convocatoria del 2003 tiene como título "Desarrollo de anticuerpos humanos monoclonales como agentes de terapia y/o diagnóstico contra infecciones virales y enfermedades neurodegenerativas" y su objetivo principal es el desarrollar reactivos para el tratamiento de enfermedades de gran impacto social y sanitario como: enfermedades inflamatorias, neurodegenerativas y SIDA.

Los anticuerpos son moléculas de peso molecular aproximado de 150 kDa, pertenecientes al grupo de las inmunoglobulinas (Ig), que forman parte de la respuesta inmune natural y que poseen la capacidad de reconocer de manera específica e interaccionar con alta afinidad a moléculas patogénicas denominadas genéricamente antígenos. Mediante el uso de la tecnología de hibridomas la obtención de anticuerpos monoclonales murinos diana específicos a la carta a partir de la inmunización activa en modelos animales los ha convertido en herramientas útiles para la investigación. Este conocimiento, extendido en la mayoría de los laboratorios ha impulsado gran parte del conocimiento actual científico.

Los anticuerpos monoclonales, dadas sus características intrínsecas de especificidad y afinidad, son las moléculas idóneas para ser utilizadas como herramientas de diagnóstico, imagen o como reactivos profilácticos y/o terapéuticos.

Sin embargo en su mayoría, el uso de anticuerpos monoclonales de origen murino como elementos de terapia y/o profilaxis en humanos ha fracasado debido a que son reconocidos como moléculas extrañas por el organismo, el cual frecuentemente desarrolla una respuesta inmune frente a los mismos (HAMA) haciendo ineficaz su utilidad.

Posteriormente, el desarrollo de las técnicas de biología molecular aplicadas a los anticuerpos, ha permitido la obtención de moléculas quimeras (entre murino y humano) que conservan las regiones variables del anticuerpo de ratón (responsables de la especificad y afinidad) junto regiones constantes de origen humano, reduciendo en gran medida las reacciones HAMA. Es posible, para un determinado anticuerpo de ratón, modificar o "humanizar" aún más parte de sus regiones variables por equivalentes de origen humano. Sin embargo, este tipo de moléculas "humanizadas" requiere laborioso desarrollo, el cual implica tanto el conocimiento genético como estructural del anticuerpo murino. Por otra parte, si bien se reducen en parte los efectos de inmunogenicidad, en comparación con el anticuerpo murino de partida, la molécula humanizada resultante pierde, en la mayoría de los casos, afinidad o especificidad por la molécula diana. Sin duda, la mejor opción para utilizar anticuerpos monoclonales con fines terapéuticos o profilácticos es la obtención de moléculas de origen totalmente humano.

La obtención de anticuerpos humanos ha sido potenciada en la actualidad mediante la combinación de técnicas de ingeniería molecular y microbiología y junto con la capacidad técnica de generar librerías conteniendo grandes colecciones de anticuerpos diferentes. El empleo de las mismas facilita la obtención de reactivos al carta in vitro de origen humano sin la necesidad de emplear modelos animales. En su conjunto estos avances representan una poderosa plataforma tecnológica in vitro rápida y sencilla, para la obtención a la carta de anticuerpos monoclonales humanos.

El área de terapia molecular de Genetrix SL, dirigida por el Dr. José Luis Torán García junto con personal científico altamente cualificado ha desarrollado una plataforma tecnológica para la obtención de anticuerpos humanos. Mediante el conocimiento de dichas tecnología, Genetrix SL propone desarrollar como reactivos de potencial terapéutico y/o diagnostico, anticuerpos humanos altamente específicos contra dianas moleculares relevantes causantes de las enfermedades de Alzheimer y SIDA. La implementación de estas tecnologías permitirá acometer los siguientes objetivos generales:

• Desarrollo de anticuerpos monoclonales humanos para el tratamiento terapéutico y/o profiláctico de la infección causada por el VIH-1
• Desarrollo de anticuerpos monoclonales humanos para el tratamiento terapéutico de la enfermedad neurodegenerativa de Alzheimer.

Dichos objetivos serán abordados, utilizando sendas librerías de anticuerpos humanos combinatoriales (más de 10 millones de anticuerpos) ya construidas o mediante la creación de nuevas. Dichas librerías, comprenden una vasta colección de anticuerpos obtenidas mediante el clonado y expresión de los repertorios genéticos de las inmunoglobulinas donantes apropiados según el objetivo. A partir de las mismas los anticuerpos con características óptimas de especificidad y afinidad frente a una mas dianas terapéuticas relevantes serán seleccionados, empleando una plataforma de equipos autómatas capaces de escrutar un alto número de clones de manera simultanea. Los anticuerpos candidatos obtenidos serán posteriormente producidos a mediana escala y caracterizados en sistemas in vitro e in vivo adecuados, para determinar sus propiedades biológicas y su utilidad terapéutica y/o profiláctica.

El proyecto posee un claro interés científico y tecnológico dentro del ámbito sanitario debido a que propone la obtención de nuevas moléculas para el tratamiento terapéutico y/o profiláctico de enfermedades de gran impacto sanitario que implican una gran carga económica socio-sanitaria como son el SIDA y la enfermedad de Alzheimer. El desarrollo de anticuerpos humanos con tales características podría llegar a tener a medio plazo un impacto muy positivo en la mejora de los tratamientos actuales en la sanidad a nivel mundial.

Finalmente, el proyecto contempla de manera más general el desarrollo de una metodología para la obtención de anticuerpos monoclonales humanos mediante el empleo de librerías de anticuerpos de gran tamaño y diversidad y el uso de plataformas robóticas. Dicha metodología pude ser empleada para la producción de anticuerpos específicos de manera simultánea contra numerosa dianas relevantes o potenciales, permitiendo la obtención de reactivos específicos capaces de ser utilizados en numerosas patologías y enfermedades humanas.