{"id":132065,"date":"2011-10-16T02:17:28","date_gmt":"2011-10-16T01:17:28","guid":{"rendered":"http:\/\/www.madrimasd.org\/blogs\/biocienciatecnologia\/?p=132065"},"modified":"2012-01-07T05:28:14","modified_gmt":"2012-01-07T04:28:14","slug":"nuevas-terapias-genicas-mas-seguras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.madrimasd.org\/blogs\/biocienciatecnologia\/2011\/10\/16\/132065","title":{"rendered":"Nuevas terapias g\u00e9nicas m\u00e1s seguras"},"content":{"rendered":"

A las posibilidades prometedoras de los tratamientos con c\u00e9lulas madre<\/a> en m\u00faltiples patolog\u00edas se suma, ahora, un nuevo estudio que podr\u00eda multiplicar las opciones terap\u00e9uticas: la manipulaci\u00f3n gen\u00e9tica<\/a>…<\/p>\n

Seg\u00fan el estudio aparecido en Nature<\/a>,<\/em> un equipo internacional, coordinado desde la Wellcome Trust Sanger Institute<\/a><\/em> y la Universidad de Cambridge<\/a>, con participaci\u00f3n de cient\u00edficos del CSIC<\/a>, ha revertido la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica en c\u00e9lulas extra\u00eddas de un paciente humano.\u00a0Para ello,\u00a0trataron y modificaron, sin alteraciones indeseadas, c\u00e9lulas madres humanas, mediante terapia g\u00e9nica. Concretamente, la mutaci\u00f3n corregida fue la causante de la cirrosis hep\u00e1tica y del enfisema pulmonar<\/a>.<\/p>\n

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La prote\u00edna que se tuvo que corregir mediante modificaci\u00f3n gen\u00e9tica fue la alfa-1-antitripsina<\/a>, activa en el h\u00edgado y que protege de inflamaciones excesivas. Si falla el gen, la prote\u00edna no sale correctamente del h\u00edgado y acaba causando cirrosis hep\u00e1tica y enfisema pulmonar, enfermedad que afecta a una de cada 2000 personas del norte de Europa.<\/p>\n

Para la inserci\u00f3n del gen correcto se utiliz\u00f3 un transportador de ADN espec\u00edfico denominado piggyBac<\/a> el cual, tras finalizar su trabajo, era eliminado completamente dejando una c\u00e9lula completamente sana. Las c\u00e9lulas curadas, convertidas en hep\u00e1ticas, produc\u00edan alfa-1-antitripsina cu\u00e1ndo y c\u00f3mo deb\u00edan.<\/p>\n

En otra fase del proyecto, y del mismo modo que lo realizado con c\u00e9lulas en una placa de Petri, los investigadores extrajeron c\u00e9lulas de un paciente con la misma deficiencia gen\u00e9tica y, tras tratarlas in vitro<\/em> observaron la producci\u00f3n normal de antitripsina. No obstante, como modelo animal y de momento, la rectificaci\u00f3n enzim\u00e1tica ha sido realizada en ratones deficientes para alfa-1-antitripsina.<\/p>\n

Estamos ante un nuevo paso<\/a> hacia la medicina personalizada. El futuro parece prometedor…<\/p>\n

El caso del se\u00f1or Ludwig<\/strong><\/p>\n

Hace ya varias d\u00e9cadas que la denominada terapia g\u00e9nica est\u00e1 utiliz\u00e1ndose con m\u00e1s pena que gloria en tratamientos experimentales. Se las promet\u00eda muy felices, pero los primeros ensayos acabaron fatalmente con varios casos de muerte<\/a>. Poco a poco, se han ido conociendo los mecanismos moleculares y ajustando las condiciones experimentales. Al parecer, en breve podr\u00eda ser utilizada incluso en terapias contra el c\u00e1ncer…<\/p>\n

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Si todo va bien, el se\u00f1or Ludwig podr\u00eda convertirse en el primer hombre con leucemia en ser tratado con \u00e9xito mediante terapia g\u00e9nica…<\/p>\n

Seg\u00fan publica The New York Times<\/a><\/em>, a partir de sendos art\u00edculos aparecidos en Science Translational Medicine <\/em>y The New England Journal of Medicine<\/em>, dos revistas m\u00e9dicas de primera magnitud mundial, el tratamiento, todav\u00eda muy experimental, consiste en modificar el genoma de los linfocitos T<\/a> para que dirija su acci\u00f3n citol\u00edtica contra c\u00e9lulas linf\u00e1ticas de tipo B<\/a>.<\/p>\n

Experimentalmente, se obtuvieron mil millones de c\u00e9lulas que fueron infectadas con un virus VIH<\/a> modificado y recombinante mediante incorporaci\u00f3n de genes humanos que fueron los responsables de cambiar la orientaci\u00f3n efectora de las c\u00e9lulas T.<\/p>\n

Tras este cultivo in vitro<\/em> las c\u00e9lulas fueron inyectadas en un enfermo desahuciado con leucemia. A la semana, el paciente tuvo una reacci\u00f3n grave frente a la infecci\u00f3n: fiebre y dolores. Necesit\u00f3 cuidados intensivos pero, milagrosamente \u2013o no-, una semana despu\u00e9s mejor\u00f3 sorprendentemente y la leucemia hab\u00eda desaparecido.<\/p>\n

Solo ha pasado un a\u00f1o del tratamiento. Los m\u00e9dicos est\u00e1n esperando 4 m\u00e1s, que marca la ley, para dar por curado al se\u00f1or Ludwig, pero todo apunta bien; muy bien…<\/p>\n

JAL<\/a>\u00a0 (CBMSO<\/a>)<\/p>\n

DIVULGACI\u00d3N CIENT\u00cdFICA\u00a0 DE\u00a017 de\u00a0OCTUBRE\u00a0DE\u00a02011<\/a><\/strong><\/p>\n

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\u00a0\u00a0MADRI+D TV<\/a> (Divulgaci\u00f3n cient\u00edfica con cara, e im\u00e1genes, en 3 minutos)<\/p>\n

ENTRE PROBETAS<\/a> (P\u00edldoras cient\u00edficas en 2 minutos). Radio 5<\/p>\n

A HOMBROS DE GIGANTES<\/a> Radio 5<\/p>\n

RADIO UTOP\u00cdA<\/a><\/p>\n

RADIOS\u00cdNTESIS<\/a><\/p>\n

\u00a0FACEBOOK<\/a>\u00a0(Jos\u00e9 Antonio L\u00f3pez-Guerrero)<\/p>\n

FACEBOOK<\/a> (Departamento de Cultura Cient\u00edfica -Centro de Biolog\u00eda Molecular)<\/p>\n

TWITTER<\/a> (JALGUERRERO)<\/p>\n

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LINKED-IN <\/a>(Jal Guerrero)<\/p>\n

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