Quitando y poniendo genes: la ética tras CRISPR-Cas.

Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna: Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica. Premio otorgado ya en mayo del presente año por la revolución que supone en biotecnología y biología molecular el desarrollo de la tecnología de “Edición Genómica”, mediante la cual se puede modificar, corregir, incluir, quitar secuencias génicas –genes defectuosos, por ejemplo-, con una precisión sin precedentes hasta la fecha y de forma bastante estandarizada y accesible para el bolsillo del investigador o del laboratorio…

Acabo de leer, muy por encima, un artículo donde se equiparaba a la ciencia con la pseudociencia. Cada uno es muy libre de hacer sus conjeturas pero, desde luego, y aunque la ciencia dista mucho de ser infalible, por eso precisamente es ciencia. Como concepto vital –que no viral-, desde luego, y desde mi siempre humilde punto de vista, nada tiene sentido si no puede contemplarse desde el prisma de la ciencia. Y cuando digo nada… quiero decir… ¡nada! Eso sí, los científicos… somos otra cosa… Somos, aunque no lo parezca por la imagen que de nosotros transmiten en el cine… personas, con nuestros defectos y alguna que otra virtud.

Se acaba de producir, como todos ustedes saben, la ceremonia de entrega de los Premios Princesa de Asturias. Vaya por delante mi más sentido reconocimiento y felicitación a todos y cada uno de los homenajeados: Francis Ford Coppola, Esther Duflo, Emilio Lledó Íñigo, Pau y Marc Gasol, Leonardo Padura, fundadores de Wikipedia, miembros de la Orden Hospitalaria de San Juan de Dios y, -y lo dejo para el final por motivos evidentes-, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica. Premio otorgado ya en mayo del presente año por la revolución que supone en biotecnología y biología molecular el desarrollo de la tecnología de “Edición Genómica”, mediante la cual se puede modificar, corregir, incluir, quitar secuencias génicas –genes defectuosos, por ejemplo-, con una precisión sin precedentes hasta la fecha y de forma bastante estandarizada y accesible para el bolsillo del investigador o del laboratorio…

Según el jurado que en su momento evaluó el hito científico, el trabajo de estas jóvenes investigadoras –la francesa Charpentier trabaja en Suecia y Doudna en EE.UU.- se inspiró en la defensa inmunitaria de las bacterias antes agresiones virales y ofrece un punto de inflexión en terapia génica y tratamiento de muchas enfermedades… La palabra mágica es CRISPR. CRISPR o concretamente el Sistema CRISPR-Cas es realmente mágico… ¿pero es milagroso?

Esta técnica se basa en unas secuencias genéticas repetidas, palindrómicas –que pueden complementarse parcialmente- cortas agrupadas y regularmente espaciadas que funcionan en colaboración con nucleasas para, entre otras cosas, destruir secuencias genéticas de algunos virus. Tras una publicación en Science en 2012 por las investigadoras premiadas, se puso de manifiesto que la nucleasa Cas 9, asociada a CRISPR era capaz de hacer cortes específicos en el ADN utilizando pequeños moléculas de ARN como guía. Estamos ante un punto de inflexión en la tecnología de la modificación genética, de la edición genómica, de la, en definitiva, biología molecular. Desde entonces, no hay más que hacer una simple búsqueda científica de artículos donde aparezca este sistema de edición para tener una idea de la dimensión alcanzada; de cuántos científicos abrazan –abrazamos- esta tecnología a la hora de introducir cambios, sustituciones o mejoras de secuencias genéticas en todo tipo de sistema: células, tejidos u organismos completos.

Una de las primeras curiosidades la protagonizó la revista Nature en 2013 al anunciar la creación de varios monos mediante esta técnica para utilizarlos en modelos de la enfermedad de Huntington. Se solucionaron los problemas anteriores cuando se utilizaban virus y las modificaciones genéticas se insertaban al azar… aunque la controversia seguía estando servida.

Hasta aquí, las luces de esta fantástica técnica molecular. No obstante, y aunque supone un hito científico de primera magnitud, también tiene sus sombras. Pocas, pero sombras a tener en cuenta…

Tal y como ya se ha comentado, gracias al sistema CRISPR-Cas9 se puede inactivar, modificar o sustituir genes con una precisión impensable hasta la fecha, abriendo múltiples posibilidades en investigaciones biomédicas. Sin ir más lejos, esta técnica ya ha sido aplicada a células humanas, modelos de ratones con diversas patologías y, como también se indicó previamente, ha permitido la obtención de monos transgénicos o la creación de unos perros extramusculados por unos investigadores chinos; algo, esto último, para lo que tengo algunos reparos por la parte comercial que podría suponer en un futuro próximo…

No es algo que tú podrás hacer en su casa. Pero, resumidamente, el método para obtener un embrión modificado genéticamente, ya sea de ratón o humano, es técnicamente sencillo: construimos una pequeña sección de ARN que reconocerá la parte del ADN que queremos modificar. El ARN unido al complejo enzimático encargado de cortar el ADN buscará la secuencia específica del genoma y producirá cortes moleculares. Aquí, podemos inactivar un gen o, por el contrario, aprovechar el momento para insertar el fragmento de ADN modificado que nos interese. Si todo esto se hace sobre una célula madre que luego colonizará un embrión temprano… Voilá, transgénico al canto. Muy bonito, ¿verdad? Entonces… ¿Dónde están los puntos oscuros?

Un artículo aparecido en Nature, escrito por el periodista científico David Cyranoski, con el sugerente título de “La ética de la edición –manipulación- de los embriones ha generado mucha polémica incluso entre científico. Somos conscientes del poder de la técnica por lo que, como decía el tío de Spiderman, “un gran poder supone una gran responsabilidad”. ¿Quién soy para desdecir al tío del “hombre araña”? Algunos investigadores opinan que inducir cambios heredables, tan fácilmente, en un embrión manipulado es algo que éticamente no debería hacerse. Según estos científicos, si vamos por este camino podremos terminar utilizando la técnica no para corregir enfermedades sino, por ejemplo, cambiar el color de ojos de nuestros hijos. Algunos miembros de la Alianza para la Medicina Reproductiva de Washington DC… comentan que somos seres humanos, no animales transgénicos… Personalmente, creo que la normativa para la manipulación genética de organismos que actualmente está en vigor, sigue siendo válida, incluso cuando la técnica utilizada sea mediante Edición de Genes. Cambia el formato, no el fondo. El honor de nuestra especie, sigue estando a salvo.

No obstante, sea como fuere y cuando la técnica se utilice para embriones humanos, habría que asegurar su, valga la redundancia, seguridad. Según parece, algunos análisis indican que no todas las secuencias insertadas en un genoma mediante Edición de genes, acaban en sitio o en número de copias, exactamente en el lugar deseado. Esto, supone un contratiempo más que interesante. Esto sí es ciencia. Cuando se solucionen todas estas trabas, por supuesto, con la aprobación de todos los comités internacionales que sean precisos, ¿por qué no utilizar una herramienta capaz de erradicar enfermedades mortales como algunos tumores hereditarios, la enfermedad de Huntington y tantas otras…? Ahí te dejo esta pildorita para tu valoración. Por cierto, la revista Time incluyó a las científicas creadoras de esta técnica en la lista de las 100 personas más influyentes del mundo de 2015. Enhorabuena a las premiadas…

POR CIERTO: FELIZ SEMANA DE LA CIENCIA!!!

JAL (DCC-CBMSO)

 

AYUDA A NUESTRO LABORATORIO A INVESTIGAR

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DIVULGACIÓN CIENTÍFICA DEL 06 DE NOVIEMBRE DE 2015

Esta semana mi+dtv trata sobre la reemergencia del virus de la poliomielitis en Europa; el posible uso de las heces en ciertas terapias y la innovación agraria en los campos españoles.

Miércoles 00:05 h en Radio 5

Cualquier proceso que descontrole la división celular es, en potencia, un proceso cancerígeno. Los tratamientos actuales pasan por la radio y la quimioterapia, con serios y dolorosos, efectos secundarios. La búsqueda de nuevos fármacos eficaces y seguros es crucial. En este sentido entrevistamos a Juan Antonio Marchal Corrales, catedrático de la Universidad de Granada y coordinador, junto al también catedrático Joaquín Campos Rosa, de la elaboración de un prometedor compuesto antitumoral.
Asimismo, nuestra compañera Elena Campos nos hablará de la carne, ese manjar, necesario en nuestra alimentación, puesto en el punto de mira por la OMS.

El LAB de JALL,X y V a las 10:05h en Radio 5

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MADRI+D TV (Divulgación científica con cara, e imágenes, en 3 minutos)

ENTRE PROBETAS (25 minutos de intensa y entretenida ciencia). Radio 5

EL LABORATORIO DE JAL (Píldoras científicas en 3 minutos). Radio 5

MARCA ESPAÑA (A CIENCIA CIERTA) Radio Exterior de España

A HOMBROS DE GIGANTES RNE

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