‘GENÉTICA Y SU MANIPULACIÓN’

Ahora sí, CRISPR ya está en clínica humana

Estamos ante, quizás, la técnica más importante de lo que llevamos de milenio. Aparece ya casi, literalmente, hasta en la sopa. Hace ya un par de meses que el investigador chino He Jiankui se saltara todas las líneas rojas de la bioética internacional anunciando la edición genética de dos bebés –dos niñas- para evitar que pudieran contagiarse del VIH, virus que tenía su padre. En cualquier caso, las niñas habrían nacido completamente sanas, normales, por lo que, lo que este no muy querido científico parece querer hacer, es mejorar la especie, algo que tiene un nombre muy feo, Eugenesia, con resultados imprevisibles –ahí tenemos a la Alemania Nazi como botón de muestra-. Curiosamente Science se negó a destacar como hito lo de este investigador, aunque Nature sí le destacó como científico del 2018. Qué cosas…

Ahora, sin embargo, y con todo el beneplácito bioético internacional, la edición de genes por CRISPR, técnica que, recordemos, fue descubierta por el español Francis Mojica, sí podría usarse para corregir enfermedades genéticas. En este sentido, se acaba de autorizar la utilización de esta herramienta por parte de la empresa de EE.UU. Editas Medicine, para corregir un problema genético ocular que cursa con ceguera.

La FDA, la poderosa agencia de alimentos y medicamentos norteamericana acaba de aprobar un ensayo clínico que pretende tratar a 15 niños y adultos afectados por ceguera hereditaria –amaurosis congénita de Leber-, una afección ocular que afecta entre 2 y 3 de cada 100.000 nacidos. La patología, normalmente causada por la mutación en el gen CEP290, afecta a la retina provocando una grave deficiencia visual que comienza en los primeros años de vida. La idea es simple pero brillante. Inyectar en el ojo del paciente las herramientas CRISPR para cortar y corregir la mutación, in situ, que provoca la ceguera.

La compañía Editas Medicine recaudó hace tres años 120 millones de dólares de inversores como Bill Gates y Google. Con este ensayo se pretende contrastar la seguridad de la técnica en humanos, pero de una forma controlada, no como lo que se llevó a cabo en la Universidad del Sur de China.

Previamente a este intento de terapia génica, en 2016, ya se había empleado CRISPR en terapias ex-vivo, es decir, fuera del paciente. En aquella ocasión, se le inyectó a un paciente desahuciado con un cáncer de pulmón muy agresivo glóbulos blancos modificados con CRISPR que previamente se habían extraído de la sangre del enfermo y manipulado para hacerlos más efectivos como células antitumorales.

Son pasitos tímidos, todavía con muchas incógnitas por aclarar, pero pasitos en forma y fondo correctos, con pacientes reales con patologías importantes, no se pretende, insisto, modificar niño sano alguno. Finalmente, y mientras todo esto ocurre en EE.UU. o China, la estricta normativa antitransgénica europea –que ha puesto en el mismo saco a transgénicos y la edición genética, aunque no sea lo mismo- amenaza con dejarnos fuera del tren del progreso biomédico una vez más… Si es que, por lo que se ve, los europeos somos más listos que nadie… o más tontos. El tiempo dirá.

JAL (DCC-CBMSO)

DIVULGACIÓN CIENTÍFICA DEL 11 DE ENERO DE 2019

ENTRE PROBETAS

Jueves 21:30 h en Radio 5

¿Cómo se escapan los virus de nuestro sistema inmune? – 10/01/19
Aunque oficialmente no son seres vivos, como ya hemos dicho en innumerables ocasiones, muchos virus se las ingenian la mar de bien para eludir nuestra respuesta inmune contra ellos. Ahora, un brillante estudio Marca España descubre algunas de las estrategias que utilizan estos patógenos parásitos intracelulares obligados para evadir al sistema inmunológico. Hablamos con Bruno Hernaez de la Plaza, virólogo del CSIC. En nuestra sección de pseudoterapias volvemos a hablar de una muy peligrosa, la bioneuroemoción. Con otras noticias y la banda sonora de Contact, terminamos el programa.

El LAB de JAL

Domingos 15:50 h en Radio 5

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ENTRE PROBETAS (25 minutos de intensa y entretenida ciencia). Radio 5

EL LABORATORIO DE JAL (Píldoras científicas en 3 minutos). Radio 5

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¿Cómo dirigen los genes la formación de nuestros órganos?

Investigadores del Centro de Biología Molecular “Severo Ochoa” y de la Universidad Autónoma de Madrid han utilizado el organismo modelo Drosophila melanogaster, la mosca del vinagre, para tratar de entender cómo los genes controlan los procesos celulares que determinan la forma de un órgano en desarrollo. En concreto, Sergio Córdoba y Carlos Estella, los firmantes de este artículo, han utilizado el proceso de desarrollo de las articulaciones de la pata de la mosca para tratar de arrojar luz sobre la relación entre regulación genética y adquisición de la forma, una cuestión central (aunque poco conocida) en el campo de la Biología del Desarrollo.

Pérdida de las articulaciones distales en mutantes dys

Pérdida de las articulaciones distales en mutantes dys

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Estudio genético contra el autismo

El autismo, conocido por las siglas TEA (Trastorno del Espectro Autista), afecta aproximadamente unas 350.000 personas en España. Se da en 1 caso de cada 100 nacimientos según las últimas estimaciones en Europa y en uno de cada 88 nacimientos según las estimaciones de Estados Unidos. Sin embargo, todavía a fecha de hoy, apenas hemos explorado la base de este problema, las causas. Ni disponemos de métodos de detección precoz.

La mayoría de los casos del trastorno del espectro autista no tienen asociado ningún rasgo específico en la apariencia externa de la persona ni síntomas neurológicos severos; sólo se manifiesta por el interés restringido y repetitivo del paciente a ciertas actividades y la dificultad para relacionarse.

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Semillas transgénicas de arroz contra el VIH. ¿Quién da más?

Definitivamente, el potencial de la biotecnología es formidable. Gracias, concretamente, a la manipulación genética podemos, directamente, convertir una humilde semilla de arroz en toda empresa farmacéutica. Concretamente, es la productora de nuevos fármacos efectivos contra el VIH, contra el Sida. Escuchen…

Investigadores de la Universidad de Lleida-Centro Agrotecnio y el Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, impulsado conjuntamente por la Obra Social “la Caixa” han obtenido por primera vez tres proteínas diferentes de una única planta de arroz transgénico, cuyos extractos han demostrado evitar la entrada del VIH en células humanas en experimentos in vitro. Los componentes del arroz producen además un efecto potenciador, ayudando a bloquear la infectividad del virus. El trabajo se publicó en la prestigiosa revista PNAS.

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Lo que el genoma de la leucemia esconde

Tal y como digo siempre, no existe un solo tipo de cáncer, sino tantos como tipos diferentes de células, cada uno con su mecanismo, cada uno con sus factores de riesgo, cada uno… con su genética y, ya puestos, su epigenética, es decir, los cambios que experimenta el ADN que no está escrito directamente en su secuencia.

Según publica Nature Medicine, un equipo de investigadores coordinados desde el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer de Barcelona ha desvelado por primera vez el proceso epigenético completo que se escondía tras la leucemia linfática crónica, el tipo de leucemia más frecuente. El trabajo ofrece un mapa en alta resolución de las funciones del genoma y supone una nueva aproximación a la investigación molecular del cáncer.

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Se genera un modelo de leucemia agresiva en el laboratorio

La leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) es un tumor agresivo que representa del 10-15% de las leucemias linfoblásticas agudas pediátricas y el 25% de las adultas. A pesar de que los protocolos de quimioterapia intensiva han mejorado notablemente el pronóstico de los pacientes en los últimos años, las altas tasas de recaídas representan todavía un importante problema clínico. En consecuencia, es urgente desarrollar estrategias terapéuticas nuevas, efectivas y seguras, que permitan eliminar a las células iniciadoras de la leucemia (LIC, por sus siglas en inglés), responsables de las recaídas, con el fin de mejorar la esperanza de vida de los pacientes.

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Una nueva estructura de la molécula de la vida: ADN

Al contrario de la pseudociencia, basada en dogmas y no en investigación científica, la ciencia avanza día a día, modulando, corrigiendo o, simplemente, mejorando el conocimiento que tenemos de lo más grande y lo más pequeño. Entre esto último, lo pequeño, tenemos a nuestro ADN, el libro de las instrucciones de un ser vivo. Que si la doble hélice gira hacia la derecha, hacia la izquierda, que si hasta un 90% del ADN no codifica proteínas, que si no es para tanto… Pues bien, un nuevo estudio publicado en la prestigiosa Nature Chemistry, muestra nada más y nada menos que una nueva estructura de esta molécula, del ADN, con forma, dicen los autores, de un nudo retorcido. ¡Ahí es nada!

I-motif

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Antonio García-Bellido, pionero en biología del desarrollo

El pasado 25 de abril, la Academia de Ciencias Exactas, Físicas y Naturales celebró un emotivo acto en homenaje al profesor Antonio García-Bellido (Madrid 1936), Biólogo del Desarrollo cuyo trabajo ha influenciado de forma determinante en esta área del conocimiento y la Biología en general. Las contribuciones científicas del profesor García-Bellido se extienden por un periodo de tiempo que abarca 5 décadas, desde 1960 hasta 2012, y han estado centradas en entender las bases genéticas y celulares del desarrollo animal. Para ello utilizó un organismo modelo, la Drosophila melanogaster o mosca del vinagre.

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Lo transgénico: bueno para la ecología, ¡pues claro!

Lo he dicho muchas veces y lo seguiré diciendo hasta perder la voz: la biotecnología, como herramienta en agricultura, no está reñida con ninguna práctica agrícola, ni la tradicional, ni la de conservación ni, por supuesto, la ecológica. Son otros sectores de la población biotecnófoba –dicho en un sentido amplio y sin intencionalidad- los que hacen de la posibilidad de modificación genética puntual de plantas un frente bélico sin cuartel, sin prisioneros. Sin embargo, la investigación, la ciencia, los datos son tozudos.

Hace ya casi una década, un artículo aparecido en la poderosa y prestigiosa Science comentaba que los cultivos transgénicos suponían una ventaja económica considerable a sus supuestos vecinos, las plantaciones no modificadas genéticamente. Hace unos días, nuevos estudios parecen demostrar que la siembra de maíz Bt, transgénico resistente a una plaga, el gusano del taladro, beneficiaría a los campos colindantes de agricultura ecológica. Estos son los nuevos datos según se muestran en la web de la Fundación ANTAMA 

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CRISPR no es, por definición, transgénesis

La ciencia avanza a pasos agigantados, hasta el punto de que la legislación apenas puede seguir su ritmo. No obstante, y poco a poco, se van aclarando ciertos conceptos para, por un lado, dejar clara la reglamentación pertinente y, por otra parte, dejar sin argumentos a los que, con más ideología que conocimiento científico, braman contra cualquier conato de avance científico, especialmente, en el sector biotecnológico. En este sentido, y desde las páginas de la Asociación Española de Bioempresas nos llega la siguiente buena noticia, sobre todo en torno a una técnica realmente revolucionaria; la de edición del genoma, CRISPR. Mucho está tardando en caer un Nobel al respecto.

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