Posts etiquetados con ‘Desarrollo de un medicamento’

33) ¿Pero qué están haciendo tan mal las farmacéuticas?

Evolución de la Tasa de Mortalidad de niños menores de 5 años en España.

Evolución de la Esperanza de Vida al Nacer en España.

Es muy difícil asignar el impacto preciso que la investigación farmacéutica ha tenido en nuestra salud. He acompañado esta entrada de dos gráficas que nos ilustran sobre lo que estamos hablando. A principios del siglo xx en España moría un niño de cada 6 antes de cumplir cinco años. A finales de siglo dicha tasa se había reducido a un niño de cada 250. Igualmente, relacionado, pero no solo, con lo anterior, la esperanza de vida al nacimiento aumentó en España más de 40 años durante el siglo xx.

Obviamente higiene, nutrición, sistema sanitario, etc. han tenido mucho que ver en dicho progreso. Pero también la aparición de los antibióticos, las vacunas y otros muchos medicamentos. Y, adicionalmente, el establecimiento de la industria farmacéutica, que aceleró el acceso a las medicinas existentes y el descubrimiento de muchas nuevas.

Por todo ello, resulta chocante el que la industria farmacéutica frecuentemente aparezca como la “mala de la película”; literalmente, ya que hay varias películas, novelas y artículos que nos muestran sus maquinaciones para enriquecerse a costa de la salud de todos nosotros. Incluso en los ambientes científicos, las reticencias a trabajar en el desarrollo de medicamentos vienen a veces acompañadas por críticas a los usos de la industria.

Es cierto que en algunos casos se han ganado el papel. “No podemos olvidar que la Medicina es para las personas. No es para las ganancias. No se debe de perder de vista esa premisa”. Esta frase no es de un crítico, sino de George W. Merck, ni más ni menos que el fundador de la empresa farmacéutica Merck. Y no hacen ningún honor a ella cuando fuerzan el sistema de patentes para optimizar las ganancias. O cuando relegan el desarrollo de medicamentos curativos frente a los paliativos, como denunció el premio Nobel Sir Richard J. Roberts, o el de medicamentos para enfermedades “con poco mercado”. Es normal que así no se ganen la simpatía social.

Pero resulta no solo extraño, sino muy preocupante, la creciente respuesta social a dicho desprestigio. Por una parte, el auge creciente de las pseudoterapias, con marchamo incluso del Parlamento y la Comisión Europeos. Las pseudoterapias no solo buscan las ganancias, sino que además no curan de nada. Y por otra parte, la dejación creciente de la inversión pública en el campo de la sanidad y el desarrollo farmacéutico. Una implicación más activa sería un valioso contrapeso de la deriva ultraliberal de las empresas que, cada vez más, controlan nuestra salud.

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25) Recapitulando.

Aunque el camino sea difícil, pon tu límite en el horizonte.

Hace casi exactamente un año que empecé este blog. A lo largo de él te he ido contando de forma resumida el camino que nos ha llevado de estudiar el desarrollo embrionario de la retina a estar intentando curar una ceguera hereditaria, incurable a día de hoy. Lo primero, un proyecto de pura ciencia básica. Lo segundo, un desarrollo de un medicamento. En estas páginas también he intentado ilustrarte sobre el proceso creativo de la investigación y sobre nuestras motivaciones como científicos. Más importante aún, tomando prestado el título de la biografía de Severo Ochoa, transmitirte un poco de la “Emoción de descubrir”. Espero haberte convencido de que, al menos en mi caso, la emoción que he sentido con mis descubrimientos más básicos en nada es diferente a la que he sentido con cada paso que nos acerca a una posible terapia. Y, aunque he procurado no quejarme demasiado, no podía ignorar la situación de la investigación científica en España.

El camino es largo y, tras casi ocho años y medio de vida de la empresa, aún no vislumbramos el final. Dificultades, muchas, aunque es de destacar que las científicas han sido las menos complicadas de solucionar. ¡Al fin y al cabo, es para lo que estamos formados! Las más difíciles de solucionar, las que han venido del ámbito financiero. Y las insolubles hasta el momento, las que han afectado a la proyección del grupo y al avance de mi carrera. A pesar de ello, como declaré en la primera entrada, “lo volvería a hacer”.

¿Por qué? Porque los pacientes lo necesitan. De hecho, lo necesitamos, de acuerdo con el lema del I Congreso Europeo de Pacientes (2007), “Todos somos pacientes potenciales”. Porque la economía española necesita desarrollar sectores de mayor valor añadido, para que la próxima crisis no sea tan profunda como la actual. No es que ProRetina Therapeutics vaya a elevar el PIB español, pero hay que dar ejemplo, a los jóvenes, a los colegas y, ¡ojalá!, a los políticos. Y porque el desarrollo de una terapia ha resultado un reto científico apasionante.

Al comparar la visión que tenía “desde mi torre de marfil” con lo que he aprendido “al bajar de la misma”, he visto perspectivas que no se observan igual solo desde arriba o desde abajo. ¿Me dejas seguir contándotelas?

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7) ¿De dónde surge el conocimiento?

¡Esta rana se merece un Nobel! (Dibujo de Clara de la Rosa del Val). Los experimentos básicos de John Gurdon en Biología Celular y del Desarrollo han acabado siendo esenciales para el posible futuro de la Medicina regenerativa. ¡Quién lo iba a decir hace 50 años!

Cada empresa y cada producto son distintos. Seguro que se te ocurren ejemplos en los que el principal factor del éxito es el diseño, o el precio (bajo o alto, que ambos pueden ser), o una agresiva (o imaginativa) campaña publicitaria. Pero si hablamos de empresas de base tecnológica, ¡con algo habrá que hacer esa base! Con conocimiento científico y tecnológico.

Esta necesidad de conocimiento es más acuciante en el caso del desarrollo de un medicamento. Las empresas farmacéuticas no tendrán opción de intentar convencer de las bondades de su medicina a los médicos o a los potenciales consumidores si antes una agencia gubernamental reguladora (EMA, FDA) no aprueba el producto y autoriza su comercialización. Esa aprobación depende de datos científicos sobre su seguridad y eficacia. Ya he tratado anteriormente los ensayos clínicos y sus requerimientos.

Pero no es siempre evidente de dónde puede surgir ese conocimiento. En el campo de la biomedicina hay numerosos ejemplos de cómo estudios científicos básicos de excelente calidad pero dudosa o nula utilidad en el momento de su realización acaban marcando el camino para importantes avances terapéuticos. Un ejemplo muy ilustrativo ocurrió a principio de los años 60 del pasado siglo. Un británico, biólogo del desarrollo, trabajaba con ranas y sapos como sistema modelo. En un experimento trasplantó el núcleo de una célula de un renacuajo a un óvulo de la misma especie, al que previamente había inactivado su núcleo. A partir de dicho óvulo se formó otro renacuajo, demostrando que en el núcleo de las células adultas se mantiene toda la información necesaria para formar un individuo. Quizás no te sonara este experimento, pero seguro que sí te suena la oveja Dolly, un experimento similar que se realizó unos 35 años más tarde. O quizás sí te sonaba, pues a dicho biólogo, John Gurdon, le concedieron el Premio Nobel de Medicina o Fisiología 2012 (junto con Shinya Yamanaka), al reconocer que sus trabajos, además de responder a una importante cuestión biológica, sentaron las bases del prometedor campo de la Medicina regenerativa.

Hay otro ejemplo que te contaré en la próxima entrada, pues es el que conecta con nuestra línea de investigación. Pero quiero finalizar hoy reconociendo otra cosa que he aprendido “al bajar de mi torre de marfil”. No siempre es nítida la percepción social de cómo el trabajo en los laboratorios de investigación básica repercute en la lucha contra la enfermedad. También sobre eso, como sobre la transferencia del conocimiento, los investigadores tenemos una responsabilidad y debemos asumir un papel activo.

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4) Oportunidades perdidas.

Carátula de la patente japonesa que sustenta nuestro desarrollo de un tratamiento para la Retinosis Pigmentaria. Quizás podría ser de otra manera pero, con las regulaciones actuales, el desarrollo eficaz de un medicamento depende de la disponibilidad de títulos de propiedad industrial.

Hay un hecho que me causó una desazón profunda cuando empecé a darle vueltas a cómo continuar nuestro proyecto. A si merecía la pena ir más allá del estudio de la muerte celular fisiológica en el desarrollo de la retina de embrión de pollo; incluso más allá de la atenuación de la muerte celular patológica en ratones con ceguera hereditaria. Cuando no quise conformarme con curar ratones y decidí intentar desarrollar un tratamiento para las personas afectadas, me topé con mi ignorancia del proceso de desarrollo de un medicamento. Pero esto no era el origen de mi desazón. Al fin y al cabo, el pasarse toda la vida aprendiendo es uno de los atractivos de la investigación.

Me explico. Un primer obstáculo, en el que encallan muchos proyectos de posible interés terapéutico, es la falta de propiedad industrial. El desarrollo de un medicamento es un proceso largo, de unos 10-12 años de media, y que requiere decenas o, incluso, cientos de millones de euros de inversión antes de llegar, si todo va bien, a los pacientes. Esto se debe principalmente a que se exigen varias fases de ensayos clínicos tendentes a maximizar la seguridad y a demostrar la eficacia del tratamiento. La financiación de estos estudios, imprescindibles para poder disponer de un nuevo medicamento, depende de una gran inversión con un riesgo considerable. Dicha inversión sólo tendrá lugar si se puede asegurar, mediante títulos de propiedad industrial, la venta del futuro medicamento en exclusiva durante algunos años. No disponer de una patente dificultará enormemente que una buena idea, un buen proyecto o un buen resultado sean llevados a la práctica.

La patente, a pesar de su importancia para la transferencia del conocimiento, apenas es comprendida, salvo excepciones, ni valorada en el mundo académico. La mayoría de las opiniones respecto a la necesidad de patentar, también la mía antes de plantearme el desarrollar un medicamento, se mueven entre el desinterés amable (“Cultivemos la ciencia por sí misma, sin considerar por el momento las aplicaciones. Éstas llegan siempre…”; cita de Ramón y Cajal) y el desprecio a la mercantilización de la ciencia (“Somos algunos los que pensamos que las patentes son un freno al avance de la Ciencia y la Técnica”; comentario en la revista digital Materia).

Mi desazón la causaba el pensar cuántos posibles tratamientos, quizás el nuestro entre ellos, de enfermedades que causan un enorme sufrimiento personal, familiar y social no se han podido desarrollar. Y ello por la simple y triste razón de que los investigadores académicos pensamos en publicar, pero no en patentar. A los investigadores no nos han formado, ni en la Universidad ni durante la vida profesional, para la transferencia del conocimiento. Y además, a pesar del discurso oficial, en España la transferencia no se valora adecuadamente en la carrera profesional.

Afortunadamente nosotros sí disponíamos de una patente y nos pudimos plantear iniciar el desarrollo de un medicamento. Pero con ello solo habíamos sorteado el primer obstáculo.

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