Posts etiquetados con ‘Terapia’

11) La montaña rusa (por Flora de Pablo).

Montaña rusa. Frecuentemente nos hemos sentido así durante nuestra aventura emprendedora.

Como ya te he comentado en una entrada previa, el camino que lleva de nuestras investigaciones básicas al desarrollo de un posible tratamiento aplicable en clínica se ha hecho con la contribución de muchas personas. Y creo que darles entrada para que expliquen sus percepciones y sus motivaciones puede ayudar a que tengas una perspectiva más amplia. Así que hoy te dejo con Flora de Pablo. 

Flora de Pablo y Enrique J. de la Rosa durante la recogida de un premio de Retina Navarra a su empresa.

Hoy soy una invitada a este blog. Ya te han contado que hace muchos años, tras terminar mi Tesis doctoral y el MIR, hice las maletas y aterricé en Bethesda, en EE.UU. Quería aprender a investigar de verdad allí, en los Institutos Nacionales de la Salud, donde se hacían las terapias experimentales más novedosas. Entonces no sabía lo que significaba la investigación traslacional, aunque sí entendía que la investigación podía beneficiar a la práctica clínica.

En España, es muy infrecuente que los investigadores en biomedicina hagan el camino de “la bancada del laboratorio a la cama del paciente” (from bench to bed de los anglosajones), salvo alguna excepción fruto de casualidades individuales o de la insistencia de los gestores de política científica. En mi caso, hice el camino inverso: de médico asistencial especialmente interesada en mejorar el tratamiento de mujeres diabéticas embarazadas, para que tuvieran un bebé sano, a estudiar los orígenes de la insulina como hormona, más allá de la generada por el páncreas de vertebrados.

Más de 25 años después, ya en el Centro de Investigaciones Biológicas y trabajando con embriones de pollo y de ratón, Enrique J. de la Rosa me empujó a hacer la vuelta completa del camino. Inicialmente me pareció difícil volver a pensar en la insulina (y en su molécula precursora, la proinsulina) como una herramienta terapéutica. Pero acepté el reto de explorar si la proinsulina podía retrasar la muerte de los fotorreceptores de la retina, y me subí con él a lo que ha sido un pequeño viaje en la “montaña rusa” de la transferencia: pasar de una observación básica al posible desarrollo de un fármaco.

El viaje, ya de varios años, ha tenido subidas empinadas, muy estimulantes, como obtener nuestra primera patente o fundar la pequeña empresa que nos permitiría avanzar en ese desarrollo aplicado. Ha tenido fuertes bajadas, también, cuando el escepticismo del entorno o las dificultades para obtener el dinero necesario para continuar investigando nos han hecho pensar: ¡nos daremos la torta! ¿Tendremos un suave aterrizaje a pesar de todo? ¿Lograremos un tratamiento para la retinosis pigmentaria? Aún no lo sabemos.

Puedo contar, sin embargo, algunas ventajas de haber subido a la montaña rusa. Ha sido hasta ahora un viaje en grata compañía. No creo que en el entorno académico pueda lanzarse nadie a emprender de forma individual. Me ha permitido ver “más allá” un paisaje que no habría vislumbrado si me hubiera quedado tranquilamente sentada en el laboratorio.

¿Desventajas? ¡También! Alguna publicación científica menos habré producido, al estar ocupada con un tema tan nuevo para mí. Y he pasado algún rato con un “agujero en el estómago” ¡al darme cuenta de que no llevo el control de la máquina!

 

Etiquetas: , , ,

6) Percepciones.

No ven nuestros ojos, sino nuestro cerebro condicionado por la biología y la experiencia.

Investigar es ver lo que todo el mundo ha visto, y pensar lo que nadie más ha pensado. Albert Szent-Györgyi, Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 1937.

Si consultas la palabra “visión en la Wikipedia, en una enciclopedia o en un libro de texto, encontrarás una definición que vincula la luz y el mundo físico que nos rodea con una función cognitiva del cerebro. A través de los ojos, y también de los demás órganos sensoriales, percibimos la realidad física. Pero hay también una realidad subjetiva, personal, que nos diferencia intelectual y emocionalmente a unas personas de otras. Es lo que expresa la frase con la que he iniciado esta entrada que, además, ilustra de una forma muy sencilla la esencia de nuestro trabajo como investigadores. ¡Quizás lo habías imaginado ya! En este blog también intento que conozcas mejor el proceso creativo de la investigación.

Esa frase también sirve para ir un poco más allá en la historia que te estoy contando. En entradas posteriores desarrollaré brevemente la fisiología y la patología de la visión. Son también parte esencial de esta historia. Pero ahora quiero profundizar en los conflictos de percepciones que me he encontrado durante estos años que llevo estudiando la retinosis pigmentaria e intentando desarrollar un tratamiento.

Es muy diferente la percepción de un investigador básico, que quiere comprender cómo se forma y cómo funciona la retina, el tejido donde se inicia la visión, y la de una persona afectada por una degeneración de la retina que, afrontando su ceguera, “ve” las cosas de un modo muy distinto. También existe un conflicto entre la percepción de un investigador básico, que se mueve por curiosidad y afán de conocer, y la que se tiene en ciertos ámbitos económicos, políticos y sociales, en los que no se alcanza a entender la necesidad de generar “más” conocimiento y se aboga por financiar principal o exclusivamente la investigación aplicada. Y, por último, también está enfrentada la percepción de los investigadores que quieren ir más allá de la generación de conocimiento y promueven activamente su transferencia para resolver las necesidades de las personas y de la sociedad, con la de los científicos que justifican el conocimiento por sí mismo y rechazan subordinarlo a demandas sociales o económicas.

Todos estamos discutiendo sobre el mismo proceso, el que lleva desde plantearse una pregunta científicamente relevante hasta contestarla, generando nuevo conocimiento con su potencial de resolver necesidades sociales o desarrollar aplicaciones técnicas. Sin embargo, muchas personas solo perciben como importante una parte del proceso, y tienden a ignorar e, incluso, a despreciar las otras etapas.

Espero que, al menos en un punto, todos podamos sintonizar nuestras percepciones. El conocimiento que subyace a cualquier tipo de aplicación, primero habrá que generarlo, ¿no crees?

Etiquetas: , , , , , ,

4) Oportunidades perdidas.

Carátula de la patente japonesa que sustenta nuestro desarrollo de un tratamiento para la Retinosis Pigmentaria. Quizás podría ser de otra manera pero, con las regulaciones actuales, el desarrollo eficaz de un medicamento depende de la disponibilidad de títulos de propiedad industrial.

Hay un hecho que me causó una desazón profunda cuando empecé a darle vueltas a cómo continuar nuestro proyecto. A si merecía la pena ir más allá del estudio de la muerte celular fisiológica en el desarrollo de la retina de embrión de pollo; incluso más allá de la atenuación de la muerte celular patológica en ratones con ceguera hereditaria. Cuando no quise conformarme con curar ratones y decidí intentar desarrollar un tratamiento para las personas afectadas, me topé con mi ignorancia del proceso de desarrollo de un medicamento. Pero esto no era el origen de mi desazón. Al fin y al cabo, el pasarse toda la vida aprendiendo es uno de los atractivos de la investigación.

Me explico. Un primer obstáculo, en el que encallan muchos proyectos de posible interés terapéutico, es la falta de propiedad industrial. El desarrollo de un medicamento es un proceso largo, de unos 10-12 años de media, y que requiere decenas o, incluso, cientos de millones de euros de inversión antes de llegar, si todo va bien, a los pacientes. Esto se debe principalmente a que se exigen varias fases de ensayos clínicos tendentes a maximizar la seguridad y a demostrar la eficacia del tratamiento. La financiación de estos estudios, imprescindibles para poder disponer de un nuevo medicamento, depende de una gran inversión con un riesgo considerable. Dicha inversión sólo tendrá lugar si se puede asegurar, mediante títulos de propiedad industrial, la venta del futuro medicamento en exclusiva durante algunos años. No disponer de una patente dificultará enormemente que una buena idea, un buen proyecto o un buen resultado sean llevados a la práctica.

La patente, a pesar de su importancia para la transferencia del conocimiento, apenas es comprendida, salvo excepciones, ni valorada en el mundo académico. La mayoría de las opiniones respecto a la necesidad de patentar, también la mía antes de plantearme el desarrollar un medicamento, se mueven entre el desinterés amable (“Cultivemos la ciencia por sí misma, sin considerar por el momento las aplicaciones. Éstas llegan siempre…”; cita de Ramón y Cajal) y el desprecio a la mercantilización de la ciencia (“Somos algunos los que pensamos que las patentes son un freno al avance de la Ciencia y la Técnica”; comentario en la revista digital Materia).

Mi desazón la causaba el pensar cuántos posibles tratamientos, quizás el nuestro entre ellos, de enfermedades que causan un enorme sufrimiento personal, familiar y social no se han podido desarrollar. Y ello por la simple y triste razón de que los investigadores académicos pensamos en publicar, pero no en patentar. A los investigadores no nos han formado, ni en la Universidad ni durante la vida profesional, para la transferencia del conocimiento. Y además, a pesar del discurso oficial, en España la transferencia no se valora adecuadamente en la carrera profesional.

Afortunadamente nosotros sí disponíamos de una patente y nos pudimos plantear iniciar el desarrollo de un medicamento. Pero con ello solo habíamos sorteado el primer obstáculo.

Etiquetas: , ,

3) Motivaciones.

Simulación de la visión en túnel de una persona afectada de Retinosis Pigmentaria. La pérdida de la visión va reduciendo el campo visual, hasta ocasionar una ceguera total. Foto original del “National Eye Institute, EE.UU.”

 

Espero haber sido capaz de dejarte claro que el sentir un desafío científico fue esencial para lanzarme a la aventura empresarial. Necesitaba comprender en suficiente detalle una situación patológica como para ser capaz de enmendarla, de reestablecer un cierto balance fisiológico. Eso es un reto claramente mayor, y por tanto más apasionante, que el de simplemente entender cuando todo funciona bien. Sin embargo, no haría honor a la verdad si no reconociera que hubo otra motivación.

Antes de contártela, déjame hacer un inciso. Hubo un libro que me leí en cuanto empecé a considerar seriamente la posibilidad de crear una empresa: “El libro negro del emprendedor”, de Fernando Trías de Bes. No lo recuerdo como decisivo, pero sí como muy importante para ordenar mis ideas. Por ejemplo, sobre motivos y motivaciones. Según el autor, “el motivo [para crear una empresa] es irrelevante mientras haya motivación”. Esta opinión me facilitó el decidirme, porque no tenía una motivación, sino dos.

Una de ellas, el reto científico. Ya te la he contado, aunque lo seguiré explicando en futuras entradas. La otra surge del contacto con los afectados por diversas formas de ceguera hereditaria que, a día de hoy, son incurables. En el verano del año 2000, siete años antes de fundar la empresa, participé como ponente en un curso de verano de la Fundación Duques de Soria. El tema, “Degeneraciones retinianas: de los genes a la terapéutica”. Mi charla fue la primera del curso, posiblemente porque nuestra investigación era de las más básicas entre las realizadas por los distintos ponentes. Hablé de nuestros estudios sobre muerte celular programada durante el desarrollo de la retina. Y en el turno de preguntas, un asistente me sorprendió (“¡me acorraló!” describe mejor lo que sentí) con una que nunca antes me habían hecho. Era una persona afectada por una degeneración de la retina. Se levantó de su asiento y, tras alabar nuestros trabajos, me preguntó si alguna vez, a lo largo de mis investigaciones, había pensado en los afectados.

Mi respuesta fue larga. Hablé de la necesidad y del valor de las investigaciones básicas. Le expliqué que muchas veces es a partir de investigaciones sin aparente aplicación de donde surgen las mejores ideas para desarrollar una posible terapia. Dije muchas cosas. No sé si le convencí. Lo que sí sé, es que él me convenció a mí. Acabé reconociendo que no, no había pensado en los afectados, y le prometí que empezaría a hacerlo. ¡No he dejado de hacerlo! También por eso fundé una empresa.

Etiquetas: , , , ,