Nuevas terapias génicas más seguras

A las posibilidades prometedoras de los tratamientos con células madre en múltiples patologías se suma, ahora, un nuevo estudio que podría multiplicar las opciones terapéuticas: la manipulación genética

Según el estudio aparecido en Nature, un equipo internacional, coordinado desde la Wellcome Trust Sanger Institute y la Universidad de Cambridge, con participación de científicos del CSIC, ha revertido la mutación genética en células extraídas de un paciente humano. Para ello, trataron y modificaron, sin alteraciones indeseadas, células madres humanas, mediante terapia génica. Concretamente, la mutación corregida fue la causante de la cirrosis hepática y del enfisema pulmonar.

La proteína que se tuvo que corregir mediante modificación genética fue la alfa-1-antitripsina, activa en el hígado y que protege de inflamaciones excesivas. Si falla el gen, la proteína no sale correctamente del hígado y acaba causando cirrosis hepática y enfisema pulmonar, enfermedad que afecta a una de cada 2000 personas del norte de Europa.

Para la inserción del gen correcto se utilizó un transportador de ADN específico denominado piggyBac el cual, tras finalizar su trabajo, era eliminado completamente dejando una célula completamente sana. Las células curadas, convertidas en hepáticas, producían alfa-1-antitripsina cuándo y cómo debían.

En otra fase del proyecto, y del mismo modo que lo realizado con células en una placa de Petri, los investigadores extrajeron células de un paciente con la misma deficiencia genética y, tras tratarlas in vitro observaron la producción normal de antitripsina. No obstante, como modelo animal y de momento, la rectificación enzimática ha sido realizada en ratones deficientes para alfa-1-antitripsina.

Estamos ante un nuevo paso hacia la medicina personalizada. El futuro parece prometedor…

El caso del señor Ludwig

Hace ya varias décadas que la denominada terapia génica está utilizándose con más pena que gloria en tratamientos experimentales. Se las prometía muy felices, pero los primeros ensayos acabaron fatalmente con varios casos de muerte. Poco a poco, se han ido conociendo los mecanismos moleculares y ajustando las condiciones experimentales. Al parecer, en breve podría ser utilizada incluso en terapias contra el cáncer…

Si todo va bien, el señor Ludwig podría convertirse en el primer hombre con leucemia en ser tratado con éxito mediante terapia génica…

Según publica The New York Times, a partir de sendos artículos aparecidos en Science Translational Medicine y The New England Journal of Medicine, dos revistas médicas de primera magnitud mundial, el tratamiento, todavía muy experimental, consiste en modificar el genoma de los linfocitos T para que dirija su acción citolítica contra células linfáticas de tipo B.

Experimentalmente, se obtuvieron mil millones de células que fueron infectadas con un virus VIH modificado y recombinante mediante incorporación de genes humanos que fueron los responsables de cambiar la orientación efectora de las células T.

Tras este cultivo in vitro las células fueron inyectadas en un enfermo desahuciado con leucemia. A la semana, el paciente tuvo una reacción grave frente a la infección: fiebre y dolores. Necesitó cuidados intensivos pero, milagrosamente –o no-, una semana después mejoró sorprendentemente y la leucemia había desaparecido.

Solo ha pasado un año del tratamiento. Los médicos están esperando 4 más, que marca la ley, para dar por curado al señor Ludwig, pero todo apunta bien; muy bien…

JAL  (CBMSO)

DIVULGACIÓN CIENTÍFICA  DE 17 de OCTUBRE DE 2011

  MADRI+D TV (Divulgación científica con cara, e imágenes, en 3 minutos)

ENTRE PROBETAS (Píldoras científicas en 2 minutos). Radio 5

A HOMBROS DE GIGANTES Radio 5

RADIO UTOPÍA

RADIOSÍNTESIS

 FACEBOOK (José Antonio López-Guerrero)

FACEBOOK (Departamento de Cultura Científica -Centro de Biología Molecular)

TWITTER (JALGUERRERO)

TWITTER (DCCientificaCBM)

LINKED-IN (Jal Guerrero)

 

.

Etiquetas: , , , ,

Si te gustó esta entrada anímate a escribir un comentario o suscribirte al feed y obtener los artículos futuros en tu lector de feeds.

Comentarios

Seamos serios, 2 cosas:

1. El estudio a sido in vitro, no se puede afirmar que un equipo internacional (…) ha revertido la mutación genética en un paciente humano. La diferencia puede ser de matiz pero es fundamental.

2. Las células eucariotas no crecen en placas Petri, eso lo hacen las bacterias. La prensa lleva tanto tiempo usando ese término que ya parece que tiene que pasar al lenguaje popular, lo mismo que los bebés probeta. La responsabilidad de un buen divulgador en no contribuir a generar estos errores.

Saludos

Estimado Uranga,
en primer lugar, muchas gracias por tu participación y gracias por recordarme mis obligaciones como divulgador aunque, créeme, en este caso estén de más.

Tampoco necesitas recordarme que debemos ser serios. De hecho, en ningún caso el rigor científico está reñido con el humor aunque, quiero interpretar que te refieres al rigor y no a una actitud de mis funciones como divulgador.

Procuro tener todo el rigor que la vorágine científico-docente-divulgadora me permite, aunque eso, obviamente, no es óbice para que pueda cometer imprecisiones. Y, efectivamente, tienes razón. En ningún momento los autores de ese Nature hablan de hacer el tratamiento sobre el paciente. El modelo fueron células hepáticas humanas inducidas a partir de células iPS y el tratamiento sobre ratones deficientes para la enzima:

This is the first demonstration, to our knowledge, of the generation of mutation-corrected patient-specific iPSCs, which could realize the therapeutic promise of human iPSCs. En el paper original

“En los pasos finales del proyecto, los investigadores extrajeron células directamente de un paciente con deficiencia en alfa‐1‐antitripsina y corrigieron la mutación exactamente de la misma manera a como lo habían hecho con la línea celular. Las células reparadas producían posteriormente proteína alfa‐1‐antitripsina normal”. En la nota difundida por el CSIC y Madri+d que fue exactamente lo que pongo en mi Post (en realidad, no se habla de curar a nadie, aunque admito tu observación sobre una posible confusión) y que ahora he aclarado algo más, espero que con tu aprobación…

Ya ves, una confusión que no tengo problemas en reconocer, al margen de mi sentido del humor -…

Y sobre lo de las placas de Petri, también gracias por tu aclaración, pues llevo 30 años cultivando líneas celulares eucariotas en placas de cultivo, perfectamente conocidas como placas Petri -al margen de la posible estricta definición en la Wiki-, y si no es por ti, seguramente me habría jubilado -junto a más de 600 compañeros del CBMSO- con ese profundo desconocimiento.

Un saludo

Veamos, y que conste que sigo tu trabajo y me parece muy meritoria tu labor, incluyendo la de soportar a aquellos que contestamos de manera muy tajante:)
Lo de las placas Petri no es de recibo, y no lo he mirado en la wiki, como tampoco lo es decir “bebe probeta” o “purines” en vez de purinas. Puede que entre nosotros nos aclaremos y que no tenga transcendencia lo que decimos pero para la gente de la calle nuestra opinión va a misa y hay que ser estrictos. No puesta nada. Si los 600 compañeros del CBMSO llamáis placas Petri a lo que no es será cosa vuestra pero en cualquier concreso sobre biolgía celular van a pensar que no sabéis de qué habláis y que cierta tradición microbiológica os tiene obnubilados ;) ;).
Por lo demás te argadezo la aclaración en el otro aspecto. tal y como estaba al principio parececía que el problema había sido solucionado en los pacientes.
Reitero mi agradecimiento por tu trabajo y entiende las críticas como constructivas dentro de este medio tan particulat.
Saludos y ha seguir así!
JAU

este blog esta muy interesante ya que contiene la informacion de las nuevas terapias mas segura es segura porque la genetica y la ciencia van avanzando, para un mejor aprendisaje

(requerido)

(requerido)


*

Responsable del tratamiento: FUNDACIÓN PARA EL CONOCIMIENTO MADRIMASD con domicilio en C/ Maestro Ángel Llorca 6, 3ª planta 28003 Madrid. Puede contactar con el delegado de protección de datos en dpd@madrimasd.org. Finalidad: Contestar a su solicitud. Por qué puede hacerlo: Por el interés legítimo de la Fundación por contestarle al haberse dirigido a nosotros. Comunicación de datos: Sus datos no se facilitan a terceros. Derechos: Acceso, rectificación, supresión, oposición y limitación del tratamiento. Puede presentar una reclamación ante la Agencia Española de Protección de datos (AEPD). Más información: En el enlace Política de Privacidad..