Una nueva terapia permite alterar el ADN mitocondrial y abre la puerta a futuros tratamientos para enfermedades incurables
Un equipo de investigadores de Países Bajos ha logrado por primera vez corregir mutaciones patógenas en el ADN mitocondrial humano, usando una herramienta de edición genética llamada DdCBE. Este sistema, parecido al más conocido CRISPR, tiene la ventaja de que puede penetrar la membrana mitocondrial.
El estudio, publicado en la revista PLOS Biology, demuestra que esta tecnología permite generar y rectificar mutaciones en organoides hepáticos y fibroblastos humanos, restableciendo funciones energéticas en células derivadas de pacientes con trastornos mitocondriales como el síndrome MELAS, MERRF, NARP o la neuropatía óptica hereditaria de Leber.
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Foto de portada: Martijn Koppens
