En esta jornada se explicará el proceso de los medicamentos huérfanos, desde la preparación para obtener la designación hasta la llegada al paciente. Se tratarán aspectos como los beneficios que comporta la designación, la incorporación de los pacientes al proceso, el interés de la industria farmacéutica o las oportunidades de financiación para la investigación clínica. Además, se expondrán experiencias prácticas.

En estas dos jornadas, se explicará todo el proceso de los medicamentos huérfanos, desde la preparación para obtener la designación hasta la llegada al paciente. Se tratarán aspectos como los beneficios que comporta la designación, la incorporación de los pacientes al proceso, el interés de la industria farmacéutica o las oportunidades de financiación para la investigación clínica. Además, se expondrán experiencias prácticas. También se presentará la Guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras editada por el CIBERER y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), que está disponible gratuitamente en la web del CIBERER. Esta guía ha sido escrita por Antonio Blázquez (AEMPS), Beatriz Gómez y Juan Luque (CIBERER). Este último será el encargado de exponer el interés de esta guía en la jornada de Madrid.

Destinado a profesionales sanitarios, investigadores, asociaciones de pacientes y personas afectadas.