¿Dónde están las curas?

Los científicos llaman “el valle de la muerte” al  golfo que separa un descubrimiento científico de un nuevo tratamiento médico.

autora: Sharon Begley
Artículo publicado en Newsweek el 1 de noviembre de 2008 y en la edición internacional de la revista del 10 de noviembre de 2008.


Ya han pasado varios años desde que Hans Keirstead hizo su magia biológica, inyectar células troncales a ratas con lesiones en la médula espinal y hacerlas caminar casi con normalidad. Pero el auténtico milagro- puesto que otros experimentos también han curado la parálisis en animales de experimentación- es que el añopróximo la empresa Geron Corp. va a comprobar esa técnica en seres humanos.


Entre el experimento de Keirstead y los ensayos de Geron hay varios obstáculos: Keirstead, catedrático de la Universidad de California en Irvine, ha tenido que inventar instrumentos para inyectar las células troncales en las médulas espinales (“¿qué sabemos los universitarios sobre el desarrollo de instrumental médico?” me preguntó), encontrar alguien que probase la técnica en monos (“conozco dos investigadores que usan monos; te tienes que poner a la cola”), aumentar la producción de células troncales (“significó pasar de las pipetas a un enorme dispositivo hidráulico”) y… bueno, más biología industrial que en la que se le había formado, la que el gobierno raras veces financia y la que a un científico universitario le da exactamente un cero de gloria. “Desbrozamos la jungla y allanamos el camino” dijo Keirstead. “¿Pero cuántos más están dispuestos a hacerlo?

Hablando de cuán pocos son los descubrimientos de la investigación biomédica básica que se convierten en tratamientos y curas, la respuesta es que poquísimos. El sistema estatal de financiación y enseñanza se ha diseñado para hacer solo una cosa, y la hace estupendamente: hacer descubrimientos. Esto es en lo que sueñan los investigadores, es lo que les permite publicar en las mejores revistas (la moneda del reino en la Academia) y es lo que les proporciona fondos de los Institutos Nacionales de Salud (los NIH). Ahora bien, lo que no les proporciona nada de eso es el trabajo desagradecido que Keirstead ha hecho para convertir su hallazgo en algo que se puede ensayar en los pacientes.

Estos obstáculos a la investigación “translacional” (los estudios que conducen de la poyata del laboratorio a la cama del enfermo) se han hecho tan temibles que los científicos han acuñado una frase para la sima que separa un descubrimiento científico básico de una nueva terapia. Según Greg Simon, presidente de FasterCures (curas más rápidas), un centro establecido en 2003 por el Instituto (Michael) Milken para conseguir lo que su propio nombre indica, “se llama el valle de la muerte”. El valle de la muerte es la razón por la que muchos descubrimientos esperanzadores- genes asociados al cáncer y a la enfermedad de Parkinson; rutas bioquímicas que devastan las neuronas en la enfermedad de Lou Gehrig- nunca progresan.

El próximo gobierno y el Congreso tienen la oportunidad de cambiarlo, reformando radicalmente el sistema nacional de investigación biomédica creando en los NIH algo que proponen Richard Boxer, urólogo de la Universidad de Miami, y Lou Weisbach, un empresario de Chicago, a lo que llaman un “centro para curas”. Ese centro albergaría equipos multidisciplinares de biólogos, químicos, técnicos y otros especialistas que tomarían un descubrimiento como el de Keirstead y lo cuidarían hasta el punto en el que a una empresa le resultase atractivo invertir millones de dólares para probarlo en pacientes. La existencia de un centro así liberaría a los científicos y les permitiría retornar a hacer descubrimientos importantes, y no, ¡válgame dios!, a inventarse el pipeteo a gran escala. Según Katie Hood, presidenta de la fundación Michael J. Fox para la investigación en Parkinson, “entre los filántropos de la salud se percibe que se necesita algo así”. “Es una excelente ocasión para el nuevo gobierno”.

Los investigadores biomédicos con quienes he hablado muestran cautelas sobre el uso de los fondos de los NIH para un nuevo centro para las curas. Les preocupa que se desvíen los menguantes fondos de la investigación básica, que son su orgullo y su alegría, y de hecho son la base para esa curas tan deseadas. Vistas las actuales circunstancias presupuestarias los científicos tienen razones para estar preocupados. Pero si bien la investigación básica se necesita para encontrar nuevos tratamientos, no es suficiente. (Mientras se duplicaba el presupuesto de los NIH, el número de nuevos medicamentos aprobados bajó de 53 en 1996 a 18 en 2006.) Cuando le pregunté a Kirstead si se preguntaba cuántos compuestos prometedores están llenándose de polvo entre las pastas de las revistas científicas porque nadie quiere o puede hacerlos avanzar, él me dijo “No me lo pregunto. Sé que eso es así.” ¿Por qué?, porque, según dice Simon, de FasterCures, “curar las enfermedades es solo un subproducto y no un objetivo del sistema (de los NIH)”. Los científicos, en su mayoría, ni quieren ni tienen la capacidad para transformar un descubrimiento en un tratamiento; los científicos de un centro especializado intentarían hacer eso a jornada completa.

Algunas fundaciones para algunas enfermedades ya han allanado el camino convirtiéndose ellas mismas en minicentros para obtener curas. La Fundación para la Reparación de la Mielina, que financia la investigación en tratamientos para la esclerosis múltiple, administra activamente a cinco investigadores de cinco universidades a quienes eligió su fundador, Scot Johnson, y les exige compartir sus datos casi tan rápido como los obtienen, comprometiéndoles a colaborar y hacer que los descubrimientos atraviesen el valle de la muerte. Así por ejemplo, un descubrimiento en el tubo de ensayo pronto se comprueba en un modelo de ratones; se contratan empresas para diseñar métodos de escalado para convertir células troncales en células productoras de mielina que podrían ayudar a los pacientes con esclerosis múltiple.

Se habla mucho estos días sobre aumentar el gasto nacional en infraestructura, como carreteras y puentes, para desentumecer la economía. Por lo que a mí respecta, gustosamente me aguantaría con los baches a cambio de que un nuevo gobierno dedicase el dinero suficiente para que los descubrimientos que los contribuyentes ya han pagado se transformen en curas.


traducción: Miguel Vicente


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